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北京快三彩票投注技巧_不罕见的罕见病:诊治难研发难上市难 买药难进医保难

2020-01-11 09:11:45 阅读:( 3956)
摘要:不罕见的罕见病: 诊治难、研发难、上市难、 买药难、进医保难21世纪经济报道 卢杉 上海报道2月28日是第12个国际罕见病日。由于罕见病的特殊性,单个罕见病病种,无论在新药研发还是临床治疗都面临诸多挑战。罕见病的首要困难是难诊断。  药物罕见罕见病药物罕见,价格自然也金贵。罕见病药物的研发、准入、上市后如何提高可及性都是难题。

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北京快三彩票投注技巧,不罕见的罕见病: 诊治难、研发难、上市难、 买药难、进医保难

21世纪经济报道 卢杉 上海报道

2月28日是第12个国际罕见病日。欧洲罕见病组织公布,今年的口号是因你珍稀,所以珍惜。

2月23日,财政部等四部门发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,国内环节可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税,进口环节减按3%征收增值税。

由于罕见病的特殊性,单个罕见病病种,无论在新药研发还是临床治疗都面临诸多挑战。很多罕见病认识水平低、误诊率高、药物可及性差;罕见病药物公司也面临着投入高、研发难、上市难的风险;对于一些罕见病患者来说,无药可医、有药价高、难进医保,甚至进了医保可能也买不到药都是常态。

“罕见病及其药物的问题存在复杂性和特殊性。”2月26日,罕见病发展中心创始人、主任黄如方对21世纪经济报道记者表示,要依赖国家的医疗保障和商业保险,才会有好的市场激励。诊断难、药品价格贵等一系列问题是全球面临的共同问题,要基于中国国情去结合欧美国家已有的关于研发、药物准入、医保等问题的解决经验,找到科学的方法。

生而罕见

目前中国尚未有官方的罕见病定义,各国对罕见病的定义不一:在美国是患病人数低于20万人的疾病;在欧盟是患病率低于1/2000的疾病;在日本是患病人数低于5万人的疾病。

全世界已知的罕见病约有7000种,按照50万分之一发病率测算,我国罕见病患者总数不低于2500万。

罕见病的首要困难是难诊断。以脊髓性肌萎缩症为例,这是一种被称为“2岁以下婴幼儿头号遗传病杀手”的罕见病,患者脊髓内的运动神经细胞受到侵害后,会逐渐丧失各种运动功能,甚至呼吸和吞咽。

很多儿科医生都知之甚少,甚至有些神经科医生也不一定能做出准确诊断,误诊率居高不下。一旦不幸确诊,患儿和家庭还将面临无药可用的窘境。

欧洲罕见病组织2008年发起并确定了2月29日为国际罕见病日,四年一次的日子意寓罕见病之“罕见”,后将每年2月的最后一天定为国际罕见病日。

其次是“无药可用”。

治疗罕见病的药物又叫孤儿药,由于患者太少,在正常的市场条件下,无法靠销售回收前期高额的研发投入,制药公司对开发仅针对少数患者的产品几乎没有兴趣。

此前在第七届中国罕见病高峰论坛上,国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员丁洁表示,目前对罕见病发病机制研究不足,对治疗靶点的研究也不够;企业对罕见病药物的开发动力不足;由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市的要求。

“中国罕见病行业发展起步晚,政策上还没有一部全国性的罕见病法规。”黄如方表示,2009年之前在国内是被忽视的状态,“2009年我们引入了罕见病日、做了大量的宣传;2009年至2014年期间,是罕见病被广泛关注的时期,孵化出了大量的罕见病患者组织,临床专家也越来越正视罕见疾病患者群体。”

2015年,中国成立了罕见病专家委员会,“从2015年到现在政策陆续出台,乐观估计到2020年,罕见病产业会得到较大发展。”

2018年4月,国家卫健委等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,包含121种罕见病。据不完全统计,仅44个病种有相关药物在全球上市,多数疾病还处于无药可治的状态。10月,药监局发布罕见病防治医疗器械注册审查指导原则。包括依库珠单抗、艾美赛珠单抗等多个罕见病药物加速获批上市。2019年2月,国家卫健委发布了建立全国罕见病诊疗协作网的通知。

黄如方认为,“未来几年,国外罕见病药物将会井喷式进入中国市场,特别是国家目录里的疾病。还会激励中国医疗产业对罕见病药物的防治和创新研发。三是加快罕见病患者的诊断、更加规范的治疗。四是解决患者可及可负担问题,医保部门会在罕见病药品的报销环节有更明确的举措。”

  药物罕见

罕见病药物罕见,价格自然也金贵。

尽管最近两年孤儿药的定价增长有所放缓,但2017年每位患者的平均成本仍然达到了147308美元,是非孤儿药的平均成本30708美元的4倍多。

2017年,Revlimid通过了多发性骨髓瘤适应症、获得孤儿药品的资格,Celgene由此成为拥有最大孤儿药销售量的公司。由于阵发性夜间血红蛋白尿治疗的年度价格超过50万美元,Soliris成为行业最昂贵的药物。

罕见病药物的研发、准入、上市后如何提高可及性都是难题。

监管部门不断出台鼓励措施,美国、日本和欧盟都在针对孤儿药的研发制定了不同程度的经济鼓励政策。准入上,往年FDA获批的肿瘤药是最大头,但今年孤儿药强势胜出,59种新药中有34种(58%)是针对罕见疾病的,创下了历史纪录。

罗氏中国神经学领域临床科学家张巍峰此前在罕见病论坛上表示,2017年罗氏研发总投入106亿美元,其中相当一部分投在罕见病领域。“目前进入临床研发及上市阶段的罕见病药物总共9个,覆盖超过10种罕见病,已经完成和正在进行的临床实验超过50项。”

张巍峰表示,“当临床试验的结果交到国家药品监督管理局的时候,由于这些数据相对比较贫乏,不像糖尿病、高血压有几万人的数据,罕见病一般只有几十人的数据。要做出一个有效正确的判断很困难。”

在美国,“很多小型生物制药公司在罕见疾病药物的研发前期阶段,会得到很多公共资源支持。”黄如方介绍,美国最大的亨廷顿舞蹈症基金会每年投入数千万美元进行科研,“很多钱都是打水漂的,亨廷顿舞蹈症现在仍然没有治疗药物,基础研究需要公共资源投入。欧美很多小的孤儿药公司当药物到临床阶段就卖给大公司。中国现在非常薄弱的环节是公共资源的投入非常少。”

另外,也会出现一些中国特色的问题,比如一些药物进入国内后没有相应的罕见病适应症获批;进了医保但在医院买不到药,黄如方说,“是中国医疗体制和政策的问题,如对于药占比的过度考核导致很多罕见病药物在一些医院买不到;一些疾病需要门诊治疗,但是政策规定可能住院治疗才能报销。”

在罕见病救助和保障方面,我国各地方政府也正在摸索各种模式。罕见病发展中心高级顾问、青岛市社会保险研究会副会长刘军帅介绍,比如浙江模式、青岛模式都是由当地政府主导,部分病种多方共付的模式。具有政府多部门联动、社会多方资源共享的特点,这样患者在报销后,自己支付的费用在承受范围内,最大程度减轻患者经济负担。

“医疗保障制度关键在于公平和可持续。”刘军帅认为,一方面可以将社会保险与慈善相结合,提高罕见病药报销比例;另外,针对罕见病医保报销制定出独立政策,单独筹资单独支付。医保三大要素,筹资、待遇、付费,三者均需独立。